Nya läkemedel som kan bli godkända av amerikanska FDA i december
Aktiv ingrediens: Lerodalcibep
Indikationer: primär hyperlipidemi, aterosklerotisk hjärt-kärlsjukdom (ASCVD)
Företagsnamn: LIB Therapeutics
Lerodalcibep är en PCSK9-inhibitor med lång-stabilitet vid rumstemperatur. Dess utveckling syftar till att ge patienter en mer bekväm, månatlig och självbehandlingsplan för subkutan injektion. När det gäller molekylär typ är Lerodalcibep ett litet bindande protein (SBP), och dess PCSK9-riktade bindningsdomän är en konstruerad peptid som kan binda till humant PCSK9-protein med hög affinitet på subnanomolär nivå. Dessutom, genom att fusionera med humant serumalbumin (HSA), förlänger lerodalcibep dess plasmahalveringstid avsevärt- och når 12-15 dagar.
Aktiv ingrediens: Etripamil
Indikation: Paroxysmal supraventrikulär takykardi (PSVT)
Företagsnamn: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil är en snabbverkande icke-dihydropyridin L--typ kalciumkanalblockerare (CCB) utvecklad av Milestone Pharmaceuticals för behandling av PSVT och andra arytmier. Som en nässpray kan etripamil nässpray administreras av patienterna själva när som helst och var som helst, vilket förväntas överföra de behandlingsmetoder som för närvarande finns tillgängliga i nödsituationer till hemmet och ge snabbare behandlingsmetoder för patienterna. I maj 2021 nådde Jixing Pharmaceutical ett exklusivt licens- och samarbetsavtal med Milestone, och erhöll exklusiva rättigheter att utveckla och kommersialisera etrapamil i Greater China.
Aktiv ingrediens: Reproxalap
Indikation: torra ögonsjukdom (DED)
Företagsnamn: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap är en potentiell "först i klassen" under utveckling, aktiv aldehydhämmare med små molekyler. Innehållet av aktiva aldehyder kan öka under ögoninflammation eller systemisk inflammation, vilket orsakar ögoninflammation, minskad tårsekretion, rodnad i ögonen och förändringar i lipidsammansättningen av tårar. Många patienter med torra ögon-syndrom har höga nivåer av aktiva aldehyder.
Aktiv ingrediens: Depemokimab
Indikationer: Eosinofil astma, kronisk bihåleinflammation med näspolyper
Företagsnamn: GSK
Depemokimab är en ultralångverkande biologisk produkt under utveckling, inriktad på interleukin-5 (IL-5). Depemokimab kan binda till IL-5 med hög affinitet och administreras var sjätte månad för att behandla patienter med svår astma. IL-5 är ett nyckelcytokin vid typ 2-inflammation. Mer än 80 % av patienter med svår astma orsakas av typ 2-inflammation, med förhöjda nivåer av eosinofiler och oförutsägbar försämring av tillståndet.
Aktiv ingrediens: Narsoplimab
Indikation: Trombotisk mikrovaskulär sjukdom associerad med hematopoetisk stamcellstransplantation (TA-TMA)
Företagsnamn: Omros
Narsoplimab (även känd som OMS721) är en helt human monoklonal antikropp riktad mot MASP-2, som fungerar som ett effektorenzym i komplementlektinvägen och är ett innovativt pro-inflammatoriskt proteinmål. Det är värt att notera att inhibering av MASP-2 har visat sig bevara den fullständiga funktionen av den antikroppsberoende klassiska komplementaktiveringsvägen, som är en nyckelkomponent i förvärvat immunsvar. FDA har beviljat läkemedlets banbrytande terapibeteckning och särläkemedelsstatus för TA-TMA. European Medicines Agency (EMA) har också godkänt sin särläkemedelskvalifikation för hematopoetisk stamcellstransplantation.
Aktiv ingrediens: Aficamten
Indikation: Obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM)
Företagsnamn: Cytokinetics
Aficamten är en under utveckling och potentiell "bäst i klassen" selektiv småmolekylär hjärtmyosinhämmare. Aficamten syftar till att minska antalet aktiva aktinmyosin-korslänkande-bryggor i varje hjärtcykel, och därigenom hämma överdrivna myokardkontraktioner associerade med HCM. I prekliniska modeller minskar aficamten myokardiell kontraktilitet genom att direkt binda till ett unikt selektivt konformationellt bindningsställe på hjärtmyosin, vilket förhindrar myosin från att gå in i ett kraftproducerande tillstånd. Aficamten har beviljats banbrytande terapierkännande av US FDA och China National Medical Products Administration (NMPA) för behandling av symtomatisk obstruktiv HCM.
Aktiv ingrediens: Relacorilant
Indikation: Endogen hyperkortisolism (Cushings syndrom)
Företagsnamn: Corcept Therapeutics
Relacorilant är en oral, potentiellt "först i klassen" selektiv glukokortikoidreceptor (GR) antagonist som reglerar kortisolaktivitet genom att binda till GR snarare än andra hormonreceptorer i kroppen. Denna terapi har beviljats särläkemedelsstatus av både FDA och Europeiska kommissionen för behandling av hyperkortisolism, och har beviljats särläkemedelsstatus av Europeiska kommissionen för behandling av äggstockscancer.
Aktiv ingrediens: Zoliflodacin
Indikation: Enkel gonorré
Företagsnamn: Innoviva Specialty Therapeutics
Zoliflodacin är ett potentiellt "först i klassen" oralt spiropyrimidintionantibiotikum med en unik verkningsmekanism. Det kan hämma ett nyckel bakteriellt enzym som kallas typ II topoisomeras, vilket är avgörande för bakteriell funktion och reproduktion. Tidigare in vitro-studier har visat att det är aktivt mot multidrug-resistenta stammar av Neisseria gonorrhoeae, inklusive stammar som är resistenta mot ceftriaxon och azitromycin, och inte utvecklar korsresistens med andra antibiotika.
